Induktionstherapie
Die kurativ intendierte Induktionstherapie bei Patient:innen in gutem Allgemeinzustand ist eine intensive zytostatische Therapie auf der Basis von Cytarabin und Daunorubicin. Neue Medikamente wie Tyrosinkinase-Inhibitoren (z. B. Midostaurin bei FLT3-Mutation), Antikörper bzw. Immunkonjugate (z. B. Gemtuzumab Ozogamicin zur Behandlung der CD33-positiven AML) und neue Formen von Zytostatika-Zubereitungen (z. B. CPX-351 als liposomale Kombination aus Cytarabin und Daunorubicin), können die Prognose in bestimmten AML-Subgruppen erheblich verbessern. Da sie in der Regel direkt zu Beginn anstatt oder in Kombination mit der Standard-Induktionstherapie eingesetzt werden, sollte deswegen vor Behandlungsbeginn die AML-Subgruppenzugehörigkeit definiert werden.
Die Wahrscheinlichkeit einer Prognoseverbesserung durch eine subgruppengerechte Therapie scheint das Risiko einer Prognoseverschlechterung durch einen etwas verzögerten Therapiebeginn aufzuwiegen. Diese Empfehlung gilt jedoch explizit nicht für Patient:innen mit neutropenischem Fieber und/oder Zeichen einer Leukostase sowie bei Verdacht auf eine akuten Promyelozytenleukämie. In diesem Fall muss die Therapie umgehend begonnen werden.
Postremissionstherapie (Konsolidierungstherapie)
Ist eine Komplettremission erreicht, schließt sich in den meisten Fällen direkt an die Induktionstherapie die Konsolidierungstherapie an. Diese richtet sich nach dem Rezidivrisiko, der Subgruppe der AML und dem Allgemeinzustand der Patient:innen und wird entweder als hochdosierte Chemotherapie oder in Form einer allogenen Stammzelltransplantation, eventuell mit anschließender Erhaltungstherapie, durchgeführt. Grob gesagt gilt, dass bei Subgruppen mit niedrigem Rezidivrisiko eher zu einer Chemotherapie mit hoch- oder intermediär-dosierten Zytostatika eventuell in Kombination mit Tyrosinkinase-Inhibitoren (z. B. Midostaurin) oder einem Immunkonjugat (z. B. Gemtuzumab Ozogamicin) geraten wird, während Patient:innen mit intermediärem oder hohem Rezidivrisiko rechtzeitig für eine allogene Stammzelltransplantation evaluiert werden sollten.
Maintenance (Erhaltungstherapie)
Eine Erhaltungstherapie nach der Postremissionsphase z. B. mit Tyrosinkinase-Inhibitoren kommt bisher nur in bestimmten Fällen zum Einsatz, z. B. bei vorliegender FLT3-Mutation (Midostaurin). Neue Ansätze in der Erhaltungstherapie werden aktuell untersucht, mit dem Ziel, einen Behandlungserfolg möglichst lange aufrechtzuerhalten und das Rückfallrisiko zu vermindern.